„Lifandi lyf“ í náinni framtíð

Ný aðferð við krabbameinslækningar sem felur í sér erfðafræðilega breytingu á hvítum blóðkornum gæti verið vísir að framtíð krabbameinslækninga. Ráðgjafanefnd Matvæla- og lyfjaeftirlits Bandaríkjanna (e. Food and Drug Administration) fjallaði um aðferðina fyrr í júlí og mælti einhliða með því að gefið yrði út leyfi til markaðssetningar á henni.

„Það er auðvitað engin spurning að þetta verði samþykkt,“ segir Kári Stefánsson, forstjóri Íslenskrar erfðagreiningar, en hann telur að hin nýja meðferð muni valda straumhvörfum.

„Hversu mikil þau eru kemur til með að farra eftir krabbameinum. Gegn sumum krabbameinum kemur þetta til með að virka mjög vel og gegn öðrum ekki alveg eins vel,“ segir hann.

Ein fruma eyðir 100 þúsund

Að því er fram kemur í grein New York Times hafa lyfjafyrirtæki keppst við það í áraraðir að þróa lækningaraðferðir í þessa veru, en nú er útlit fyrir að fyrirtækið Novartis verði það fyrsta. Lausn fyrirtækisins snýr að tiltekinni gerð hvítblæðis, bráðaeitilfrumuhvítblæði, en sjúkdómurinn herjar einna helst á fólk á aldrinum 3 til 25 ára.

Af 63 sjúklingum sem tóku þátt í rannsókn á aðferðinni frá apríl 2015 til ágúst 2016 náðu 52 sjúkdómsdvala (e. remission), eða 82,5%, sem er talið mjög hátt hlutfall. Hinir ellefu létust úr sjúkdómnum.

„Þeir taka svokölluð Tlymphocyte (í. T-eitilfrumur) úr sjúklingum og breyta þeim þannig að þær ráðist af miklum krafti á það æxli sem um er að ræða. Í þessu tilfelli á æxlið rætur sínar í B lymphocyte (í. B-eitilfrumum), en hvítu blóðkornin skiptast í B og T lymphocyte,“ segir Kári.

Hver erfðabreytt fruma er sögð geta deytt allt að 100 þúsund krabbameinsfrumur. Hafa vísindamenn haft á orði að í einhverjum skilningi megi ræða um „lifandi lyf“ í ljósi þess að líkamsfrumur sjúklingsins sjálfs séu notaðar með þessum hætti.

Novartis vinnur einnig að áþekkum aðferðum til að lækna fleiri tegundir krabbameins, þ.á m. illkynja æxli í heila.

Auðvelt að nálgast frumurnar

Kári segir að ástæða þess að hvítblæði sé fyrsta tegundin þar sem vel heppnast til með meðferðina sé að góður aðgangur sé að frumunum, aðeins þurfi hefðbundna blóðtöku.

Að henni lokinni eru frumurnar sendar til fyrirtækis þar sem þeim er erfðabreytt áður en þeim er aftur dælt inn í blóðrás sjúklingsins þar sem þær fjölga sér og ráðast á meinið.

Kári Stefánsson forstjóri Íslenskrar erfðagreiningar. mbl.is/Styrmir Kári

„Það er stór þáttur í þessu hve auðvelt er að ná í eitilfrumur, þessa sérstöku gerð af hvítum blóðkornum og breyta þeim í mjög árásargjarnar skepnur sem drepa í massavís þær frumur sem þú hefur hannað þær til þess að drepa. Það er tiltölulega einfalt að ná í þessa skæruliða úr blóðinu. Það er erfiðara að fá aðgang að frumum sem þú ætlar að hressa eða peppa upp með því að breyta erfðamenginu,“ segir hann.

Kári nefnir einnig að t.d. sé það að mörgu leyti óvinnandi með nútímatækni að nálgast heilafrumur með jafn einföldum hætti.

Stórt, mikið og flókið verkefni

Fram hafa komið efasemdir um að Novartis takist að koma starfseminni á fót enda sé viðfangsefnið mjög flókið og yfirgripsmikið.

„Ég er ekkert hissa á því að menn velti fyrir sér hvernig þeir ætli að fara að þessu. Ef þetta verður vinsæl aðferð, og það lítur flest út fyrir að þetta verði vinsæl aðferð, þá kemur til með að verða úr þessu alveg ótrúlega stórt, mikið og flókið verkefni, þar sem verður ekkert sérstaklega auðvelt að halda uppi þeim standard að þetta verði gert á effektívan hátt og án þess að úr verði sýking eða vandamál,“ segir hann. Verkefnið sé krefjandi og spennandi fyrir lyfjaiðnaðinn.

Ein meðferð á 30 milljónir

Áðurnefnd ráðgjafarnefnd lýsti áhyggjum yfir aukaverkunum af meðferðinni. Þær eru m.a. hár hiti og snarlækkandi blóðþrýstingur. Í einum sjúklingi féll saman lunga vegna meðferðarinnar. Kári segir að aukaverkanirnar séu nokkrar og óumflýjanlegar. Meðferðin geti m.a. skapað sýkingarhættu.

„Þeir drepa allar B eitilfrumur, meira að segja að því marki að þeir sem fara í gegnum þessa meðferð þurfa að koma með ákveðnu millibili og fá gefin mótefni. Þótt aðferðin sé töfrum líkust, þá er hún ekki án aukaverkana enda er hugmyndin um fyllilega effektívt lyf sem hafi engar aukaverkanir óhugsandi.“

Aðspurður segir hann að ekkert sé því til fyrirstöðu að hefja megi lækningar sem þessar hér á Íslandi. Hér séu vísindamenn sem hafi næga þekkingu. Meðferðin sé hins vegar dýr og kosti rúmar 30 milljónir króna fyrir einn sjúkling.

„Þá vaknar spurningin sem við erum sífellt að spyrja: Að hvaða marki ætlum við sem samfélag að hlúa að lösnu og meiddu fólki í íslensku samfélagi. Það verður að eiga sér stað einhvers konar stefnubreyting hjá stjórnvöldum til þess að það verði greitt fyrir svona á Íslandi. Ég held að það sé mikill vilji meðal fólksins í landinu að við nýtum okkur þau tækifæri sem felast í þessum nýju lækningaraðferðum þó þær séu svolítið dýrar,“ segir Kári.

Laus við meinið

Emily Whitehead, nú tólf ára, var fyrsti sjúklingurinn sem fór í meðferðina, þá sex ára gömul. Aukaverkanir af meðferðinni voru miklar og drógu hana næstum því til dauða, en að lokum losnaði hún við krabbameinið og er enn laus við það í dag.

Móðir Sophia Kappen, sem þáði meðferðina en lést aðeins fimm ára, hvatti til þess að meðferðin yrði leyfð. Hún segir að ef Sophia hefði borið gæfu til að þiggja meðferðina fyrr gæti hún verið enn á lífi. Meðferðin hefði einnig lengt líf hennar og linað þjáningar.