Vonast eftir betri lyfjum

Doktor Páll Ragn­ar Karls­son lauk meist­ara­gráðu í sam­einda­líf­fræði og doktors­gráðu í lækna­vís­ind­um við Há­skóla­sjúkra­húsið í Árós­um í Dan­mörku árið 2013. Hann starfar nú sem vís­indamaður á Miðstöð verkja­rann­sókna í Dan­mörku og stjórn­ar stór­um rann­sókn­ar­verk­efn­um á sviði tauga­fræða. Rann­sókn­irn­ar eru tíma­frek­ar, dýr­ar og yf­ir­grips­mikl­ar en nái þær til­gangi sín­um má gera ráð fyr­ir að skiln­ing­ur geti auk­ist um­tals­vert á tauga­sjúk­dóm­um eins og tauga­bólg­um og MND-sjúk­dómn­um. Með aukn­um skiln­ingi er síðan auðveld­ara að þróa betri lyf.

Al­var­leg­ur fylgi­sjúk­dóm­ur

Páll hef­ur yf­ir­um­sjón með stóru verk­efni sem teng­ist tauga­verkj­um og tauga­bólg­um hjá syk­ur­sjúk­um. Miðstöð verkja­rann­sókna í Dan­mörku hef­ur verið að rann­saka og meðhöndla tauga­bólg­ur, en um afar óþægi­leg­an kvilla er að ræða sem oft­ast er fylgi­sjúk­dóm­ur. Sjúk­dóm­ur­inn kem­ur til dæm­is í kjöl­far syk­ur­sýki, krabba­meins­lyfjameðferðar HIV-smits eða annarra sjúk­dóma. Tauga­bólg­ur eru al­mennt ólækn­an­leg­ar en verkjamiðstöðin sér um að greina verk­ina og slá á þá með verkj­astill­andi lyfj­um. „Oft koma þó taugaþræðirn­ir aft­ur og ein­kenn­in minnka ef það tekst að lækna und­ir­liggj­andi sjúk­dóm­inn sem var or­sök þess að tauga­bólg­an kom,“ seg­ir Páll. „En það er langt í frá hægt í öll­um til­vik­um.“

At­hygli vakti hjá rann­sókn­ar­miðstöðinni að meiri­hluti sjúk­linga sem voru að missa taugaþræði var syk­ur­sjúk­ur. Því var Páll feng­inn til að rann­saka þenn­an hóp sér­stak­lega. „Allt að helm­ing­ur syk­ur­sjúkra fá fylgi­kvilla sem lýs­ir sér þannig að þau missa taugaþræðina, en taugaþræðirn­ir gera það að verk­um að við get­um fundið sárs­auka og skynj­un. Þess­ir sjúk­ling­ar fá eitt­hvert form af tauga­bólgu. Marg­ir syk­ur­sjúkra sjúk­linga finnst eins og þeir gangi á bóm­ull, finna ekki mun á heitu og köldu og sum­ir geta ekki drukkið heita eða kalda drykki. Þeir taugaþræðir sem eft­ir eru geta ekki skráð þessi skila­boð rétt. Um það bil fimmt­ung­ur til fjórðung­ur af öll­um syk­ur­sýk­is­sjúk­ling­um fá verki ofan í þetta, en það eru sömu taug­arn­ar sem skynja verki. Öll snert­ing sem vana­lega er ekki sárs­auka­full verður sárs­auka­full. Sjúk­ling­arn­ir geta til dæm­is ekki sofið með sæng eða verið í sokk­um, teygj­an í sokkn­um þrýst­ir of mikið á húðina. Þeir taugaþræðir sem eru eft­ir í húðinni eru þá orðnir of­ur­næm­ir svo það þarf minni ert­ingu til að sjúk­ling­ur­inn finni sárs­auka,“ seg­ir Páll. Hann seg­ir mark­mið verk­efn­is­ins vera að tengja sam­an virkni tauga við út­lit þeirra og kom­ast að því hvað það sé í taugaþráðunum sem gefi ein­kenn­in.

Próf­ar efni úr chili-pip­ar

Sér­stak­lega er reynt að finna út hvers vegna sjúk­ling­ar sem fá sams kon­ar niður­stöður úr húðsýni hafa ólík sjúk­dóms­ein­kenni. Þá er hann einnig að prófa áhrif kap­saísíns á syk­ur­sjúka, en það er virka efnið í chili-pip­ar, efnið sem gef­ur sterka bragðið. Von­ar Páll að rann­sókn­ir hans leiði til auk­ins skiln­ings svo að hægt verði að út­búa betri lyf.

Páll sinn­ir rann­sókn­un­um í sam­starfi við Oxford-há­skóla í Bretlandi og Johns Hopk­ins-spít­al­ann í Baltimore. Hann hlaut rausn­ar­leg­an rann­sókn­ar­styrk en miðstöðin sem hann starfar hjá hef­ur einnig fengið styrk til rann­sókn­ar á efn­inu. Í rann­sókn­art­eymi Páls starfa 7-10 ein­stak­ling­ar, ein­ung­is í þessu verk­efni um tauga­bólg­ur hjá syk­ur­sjúk­um.

„Á allri verk­efnamiðstöðinni erum við samt í kring­um 20 manns í heild­ina, sem kom­um á einn eða ann­an hátt að þess­um rann­sókn­um,“ seg­ir Páll. Hann seg­ir Dani leggja tals­vert meira upp úr taug­a­rann­sókn­um en Íslend­inga, en lít­il vitn­eskja virðist vera meðal ís­lenskra lækna um þessi ein­kenni. Al­gengt sé að sjúk­ling­ar á Íslandi leiti til Páls út af tauga­bólg­um þar sem þeim finn­ist þeir mæta skiln­ings­leysi og úrræðal­eysi hér á landi.

Rann­sak­ar mýs með MND

Páll kem­ur einnig að rann­sókn tauga­hrörn­un­ar­sjúk­dóms­ins MND. Rann­sókn­in fer fram með þeim hætti að húðsýni er tekið frá erfðabreytt­um mús­um sem sýkt­ar hafa verið með MND-sjúk­dómn­um. Stofn­frum­ur eru svo ræktaðar úr sýn­un­um og fleiri hundruð efna prófuð á frum­urn­ar. Í raun er verið að skoða hvort frum­urn­ar líti bet­ur út eft­ir á og ef svo er er viðkom­andi efni rann­sakað og prófað áfram. „Við end­um svo von­andi með lista yfir 10, 20, 30 efni sem okk­ur finnst lofa góðu. Þá tök­um við sýni frá MND-sjúk­ling­um og rækt­um upp stofn­frum­ur frá þeim og stjórn­um þeim svo þær verði að tauga­frum­um og próf­um þessi lof­andi efni á þeim.

Ef við erum mjög heppn­ir end­um við með eitt til tvö efni sem við get­um prófað aft­ur og gert rann­sókn­ir með,“ seg­ir Páll. Hann seg­ir ferlið með sjúk­ling­ana hið sama og með mýsn­ar. Um það bil 10% af MND-sjúk­ling­um hafi MND út af erfðagalla en þess­ar fram­leiddu mýs hafa þenn­an sama erfðagalla og mennsk­ir sjúk­ling­ar. „Þær eiga þá erfitt með gang, geta ekki borðað og deyja svo nokkra mánaða gaml­ar vegna þess að vöðvarn­ir verða það mátt­laus­ir að þær hætta að geta andað, rétt eins og til­fellið er hjá sjúk­ling­un­um,“ seg­ir Páll.

Hann ger­ir ráð fyr­ir að rann­sókn­in taki að lág­marki þrjú til fjög­ur ár, en hún fer fram á Há­skóla­sjúkra­hús­inu í Árós­um. Páll fékk til liðs við sig ís­lensk­an lækna­nema, Helga Kristjáns­son, og von­ast þeir til að geta fundið út heppi­legt efni sem nota megi í lyf fyr­ir MND-sjúk­linga.

Stærsta MND-verk­efni í heimi

„Svo er annað MND-verk­efni sem við erum að vinna að líka. Við erum að aðstoða MND-fé­lagið á Íslandi, þetta er stærsta MND-verk­efni heims og mörg lönd taka þátt. Mark­miðið er að safna upp­lýs­ing­um frá 15 þúsund MND-sjúk­ling­um. Það eru tek­in blóðsýni úr sjúk­ling­un­um og gerð svo­kölluð fullraðgrein­ing á þess­um sjúk­ling­um. Með þessu er reynt að finna fleiri gen sem valda því að fólk fær MND,“ seg­ir Páll. Lönd­in safna öll blóðsýn­um til að gera grein­ing­una, en mik­il­vægt er að fá stórt úr­tak. Öllum sýn­um er svo safnað í gagna­banka sem vinn­ur úr þeim.

Páll seg­ir kosti þess­ar­ar stóru rann­sókn­ar fyrst og fremst fel­ast í því að finna öll gen sem valdi MND, en nú er aðeins vitað um hluta þeirra. Tak­ist að finna öll genin sem valda sjúk­dóm­um verði auðveld­ara að greina sjúk­dóm­inn og skilja, en það muni auðvelda ferlið við að búa til lyf við sjúk­dómn­um. Eina lyfið sem til er fyr­ir MND-sjúk­linga heit­ir Riluzole, en það leng­ir líf sjúk­ling­anna að meðaltali um þrjá mánuði.

Páll Ragn­ar Karls­son.