Þróa næstu kynslóð sýklalyfja

Lyfjafyrirtækið Akthelia hefur frá árinu 2002 unnið að þróun nýrrar tegundar sýklalyfja sem gætu valdið straumhvörfum. Það tekur tímann sinn að þróa ný lyf og er það fyrst núna að vinnan er komin á það stig að tímabært er að ráðast í umfangsmiklar tilraunir á dýrum. Gangi allt að óskum standa vonir til að eftir um 10 ár verði lyf Akthelia komin í almenna notkun, til mikils gagns fyrir sjúklinga og verði mjög arðsöm fyrir stofnendur fyrirtækisins og fjárfesta.

Egill Másson stýrir viðskiptaþróun Akthelia. Hann segir alvarlegt vandamál í uppsiglingu vegna vaxandi útbreiðslu fjölónæmra sýkla sem erfitt er að vinna á með þeim lyfjum sem eru fáanleg í dag. Eykur á vandann að lítið af nýjum sýklalyfjum hefur komið inn á markaðinn. „Í ofanálag þá ráðast flest sýklalyf á mjög sértæka virkni í sýklunum, s.s. að brjóta niður frumuveggi, sem þýðir að ekki er erfitt fyrir sýklana að þróa með sér ónæmi.“

Fremsta víglínan

Sýklalyf Akthelia nýta þann eiginleika frumna líkamans að framleiða fjölbreytt peptíð sem ráðast á sýkla. „Þekking okkar á sýklaverjandi eiginleikum peptíða er tiltölulega nýtilkomin og varla nema 25 ár síðan vísindamenn uppgötvuðu að peptíðin eru fremsta víglínan í vörnum frumunnar gegn sýklum. Það væri vandasamt að gefa sjúklingum peptíð sem lyf, en efni Akhtelia örva peptíðframleiðsluna og virkja þannig þetta innbyggða ónæmiskerfi líkamans.“

Á þessu stigi benda rannsóknir til að nota megi efni Akthelia bæði í staðinn fyrir og samhliða hefðbundnum sýklalyfjum. „Þau geta þá unnið með lyfjunum til að bæta virkni þeirra og stytta meðferðartímann sem síðan dregur úr líkunum á að sýklarnir þrói með sér ónæmi,“ segir Egill.

Beinist vinna Akthelia einkum að hópi efna sem kallast á ensku „aroylated phenylenediamine“ og eru mestar vonir bundnar við tvö efni sem gefið hafa góða raun í prófunum á svokölluðum frumulínum. „Fyrirtækið byrjaði á að vinna með tiltekið efni sem þá var þegar notað sem lyf en í öðrum tilgangi. Þar sem ekki var hægt að tryggja fullnægjandi einkaleyfi á efninu gekk fjármögnun erfiðlega og varð því úr að leita að öðrum efnategundum sem sýndu rétta virkni og sem hægt væri að verja að fullu með einkaleyfi,“ útskýrir Egill og bendir á að einkaleyfaverndin skipti mjög miklu máli í lyfjaþróun nú til dags enda geti kostnaðurinn við að þróa dæmigert lyf og koma því á markað verið um og yfir tveir milljarðar dala.

Til að sannreyna aðferðafræði Akthelia voru gerðar prófanir með upprunalega lyfið bæði á dýrum og á berklasjúklingum í Bangladess. Reyndist lyfið flýta verulega fyrir bata sjúklinganna þegar það var gefið samhliða venjulegum sýklalyfjum, og því ljóst að örvun peptíðframleiðslu hefði sýkladrepandi áhrif.

Risi tæki við boltanum

„Við reiknum með að næsta skref í prófunum taki 18 mánuði, kosti um 80 milljónir og geri okkur fært að sjá virkni efnanna betur, hvaða áhrif þau hafa á líkamann, hvaða áhrif líkaminn hefur á efnin, og hvort greina má einhver eituráhrif,“ segir Egill. „Í framhaldinu verður ráðist í viðameiri og töluvert kostnaðarsamari rannsóknir þar sem þörf verður á aðkomu sérhæfðra erlendra sjóða.“

Viðskiptamódel Akthelia felst ekki í því að fullþróa, framleiða og selja ný sýklalyf, heldur láta einn af stóru lyfjarisunum taka við keflinu á réttum tíma. „Er þá gerður leyfissamningur við viðkomandi lyfjafyrirtæki sem fjármagnar áframhaldandi rannsóknir og vöruþróun. Þetta er dæmigert fyrirkomulag í lyfjageiranum í dag þar sem minni fyrirtæki annast forrannsóknirnar og gera síðan samning við þau sem stærri eru.“

Gangi allt að óskum gæti Akthelia orðið margra milljarða króna virði. „Til viðbótar við efnin tvö sem nú stendur til að prófa eru fleiri til skoðunar og á endanum gæti heilt færiband af efnum verið á leið í prófanir, þróun og að endingu í sölu.“

Mikil þekking til staðar

Að mati Egils er Akthelia vonandi vísir að því sem koma skal í íslenskum lyfjageira. Hann segir Ísland hafa náð ótrúlegum árangri í þróun samheitalyfja og mikil þekking á lífvísindum sé til staðar í landinu. Akthelia er afsprengi þessarar þróunar, stofnað af fjórum vísindamönnum sem starfa við Háskóla Íslands og Karólínsku stofnunina í Svíþjóð, og fyrirtækið mannað reynslumiklu fólki úr íslenska lyfjageiranum. „Hér á landi er til staðar blanda af vísindalegri þekkingu og þekkingu á lyfjaþróun sem ætti að mínu mati að leiða til þess að hér verði til fleiri frumlyfjafyrirtæki. Er þetta þegar farið að gerast, bæði hjá Akthelia og öðrum íslenskum fyrirtækjum.“